كشفت دراسة REAL8 الشاملة للمرحلة الثالثة عن نتائج واعدة لدواء السوماباسيتان، وهو نظير طويل المفعول لهرمون النمو البشري، في علاج اضطرابات النمو لدى الأطفال. نوقشت هذه النتائج في المؤتمر المشترك للجمعية الأوروبية للغدد الصماء للأطفال (ESPE) والمؤتمر الأوروبي للغدد الصماء (ECE) لعام 2025، مما يبشر بآفاق جديدة في تحسين جودة حياة الأطفال المتأثرين بهذه الاضطرابات.

أظهرت نتائج دراسة REAL8 أن السوماباسيتان، الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا، يتمتع بفعالية مماثلة لهرمون النمو البشري الذي يُعطى يوميًا، ولكنه يقدم راحة أكبر للمرضى ولم يتم تسجيل أي مشاكل تتعلق بالسلامة أو التحمل. كما كانت استجابة عامل النمو الشبيه بالأنسولين 1 (IGF-1) متماثلة بين المجموعتين.

وتعليقًا على هذه النتائج، صرحت البروفيسورة أغنيس لينغلارت، أستاذة طب الأطفال في جامعة ومستشفى بيسيتر باريس-ساكلاي، فرنسا، وأحد كبار الباحثين في REAL8، أن: “الأطفال الذين يعانون من فشل النمو يواجهون تحديات صحية تتجاوز مجرد قصر القامة، حيث يمكن أن تؤثر الاضطرابات الأيضية وصعوبات النمو بشكل خطير على صحتهم ونوعية حياتهم، وتزيد من خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية أو مرض السكري من النوع الثاني على المدى الطويل”. وأضافت أن “بيانات REAL8 تمثل خطوة مهمة إلى الأمام في توفير خيار فعال يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا، مما يقلل من عبء العلاج ويحسن من الالتزام به ونتائجه”.

حققت تجربة REAL8 الأهداف النهائية الأولية للدراسات الفرعية الثلاث الأولى، مؤكدة أن السوماباسيتان بجرعة أسبوعية لا يقل فعالية عن علاج هرمون النمو اليومي بعد 52 أسبوعًا، وذلك عبر المؤشرات التالية:

الأطفال المولودون صغارًا بالنسبة لعمر الحمل (SGA): أظهر السوماباسيتان متوسط سرعة نمو (HV) متفوقًا عند مقارنته بجرعة أقل من السوماتروبين (هرمون النمو التقليدي) (11.0 مقابل 9.4 سم/سنة)، ومتوسطًا مماثلاً تقريبًا عند مقارنته بجرعة أعلى من السوماتروبين (11.0 مقابل 11.1 سم/سنة). الأطفال الذين يعانون من متلازمة نونان (NS): أظهر السوماباسيتان مؤشرًا أفضل لسرعة النمو متفوقًا على السوماتروبين (10.4 مقابل 9.2 سم/سنة). الأطفال الذين يعانون من قصر القامة مجهول السبب (ISS): أظهر السوماباسيتان مؤشرًا مماثلاً لسرعة النمو مقارنة بالسوماتروبين اليومي (10.5 مقابل 10.5 سم/سنة).

يُعد عدم الالتزام بعلاج هرمون النمو مشكلة شائعة تؤثر سلبًا على نتائج العلاج الناجحة. فالحقن اليومية يمكن أن تكون عبئًا على الأطفال ومقدمي الرعاية لهم، مما يؤدي إلى عدم الالتزام بسبب الانزعاج أو الألم أو الاضطراب في الحياة اليومية. وقد أظهرت إحدى الدراسات أن عدم الالتزام بالحقن اليومية أدى إلى تقليل في زيادة الطول قدره 6.1 سم على مدى 3 سنوات.

في هذا الصدد، صرح مارتن لانج، نائب الرئيس التنفيذي للتطوير في Novo Nordisk: “يمثل الالتزام بالعلاج مشكلة عندما يتعلق الأمر بتحسين النتائج لدى الأطفال الذين يعانون من فشل النمو. تخيلوا أن طفلًا يفوّت يومًا واحدًا فقط من العلاج كل أسبوع، يفوّت ما يعادل 52 يومًا في السنة. على مدى فترة علاج مدتها سبع سنوات، ينتج عن ذلك عام واحد من العلاج الفائت ويمكن أن يكون له تأثير كبير على صحتهم”. وأضاف: “نحن ملتزمون بتوفير مجموعة من علاجات هرمون النمو مع مرونة في توقيت الإعطاء والجرعات الفائتة، ما قد يلبي احتياجات الأطفال الذين يعانون من فشل النمو بشكل أفضل. تمثل هذه النتائج المشجعة من REAL8 خطوة مهمة إلى الأمام في تحقيق هذا الالتزام”.

بناءً على نتائج دراستي REAL8 وREAL9، تم تقديم المؤشرات الثلاثة (SGA، NS، وISS) للمراجعة التنظيمية في الاتحاد الأوروبي في أبريل 2025، كما تم التقديم في الولايات المتحدة في عام 2025. ومن المتوقع أن تكون نتائج الدراسة الفرعية لمتلازمة تيرنر (TS) من REAL8 متاحة في وقت لاحق من هذا العام.